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基因疗法如何治疗致命性心脏病®医学论坛网

作者: 时间:2020-03-23 21:36   

 在2020年3月18日在线发表于《Science Translational Medicine》杂志上的一项新研讨中,加利福尼亚大学圣地亚哥医学院的研讨人员确认了一种运用基因疗法医治达农病的新办法。

 达农病是基因LAMP2骤变所导致的。近十年来,Adler和UC San Diego Health的研讨人员一直在尽力确认基因疗法是否可以供给一种新的医治办法。Adler及其团队期望经过基因疗法康复患者体内LAMP2的功用,然后改进心脏和肝脏的功用。

 达农病在男性中更为常见,其症状始于儿童前期或青春期。作者说: 在许多情况下,这种疾病是由爸爸妈妈遗传的。达农病的发生率实际上比咱们想像的更为遍及,但常常会被误诊。经过使用基因疗法,咱们可以确认除心脏移植以外的一种或许的新医治办法。这项研讨关于达农病患者而言是重要的一项前进。